ROMPENDO BARREIRAS NA SAÚDE

o CRISPR como Tratamento para hemoglobinopatias com ênfase da Anemia Falciforme

Resumo

A doença falciforme (DF) representa a condição sanguínea monogênica mais prevalente, caracterizada por dor aguda, lesões em órgãos-alvo e óbitos prematuros. As alternativas terapêuticas para o DF ainda permanecem restritas. Apenas quatro fármacos foram endossados pela Anvisa visando a redução de complicações imediatas, com foco em tratamento sintomático, e apenas um como tratamento. O transplante de células-tronco hematopoiéticas surge como o único método curativo para a DF, geralmente proveniente de um doador compatível e familiar. A manipulação ex vivo de células-tronco hematopoiéticas autólogas e de células progenitoras, seguida pelo transplante de células geneticamente alteradas, oferece a perspectiva de uma cura duradoura aplicável a todos os pacientes, independentemente da disponibilidade de doadores adequados e da ocorrência da doença do enxerto contra o hospedeiro. Este artigo de revisão direciona seu foco para a aplicação da edição genética CRISPR/Cas9 na erradicação da anemia falciforme, englobando a correção definitiva da mutação da DF. Apresentaremos um panorama sucinto das principais realizações e obstáculos, visando proporcionar uma visão mais nítida acerca do potencial das abordagens apoiadas na edição genética para a concretização da cura da anemia falciforme.